Американската агенција за храна и лекови (FDA) го одобри Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor) за деца со цистична фиброза на возраст од 1 до 2 години со двојна мутација F508del.

Истражувањето покажува дека започнувањето третман со модулатори на млада возраст може да помогне да се забави, па дури и да се спречи неповратната прогресија на цистичната фиброза, поради што одобрението на Orkambi е одлична вест за децата кои сега имаат право да земаат - изјавил ЈП Кленсин

Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor) за првпат беше одобрен во 2015 година за луѓе со ЦФ на возраст од 12 години и постари со двојна мутација F508del. Ова е трето проширување на старосната граница за овој модулатор.

Модулаторите делумно ја обновуваат активноста на протеинот за регулатор на трансмембранска спроводливост на цистична фиброза (CFTR), кој го одржува правилниот баланс на соли и течности на површината на белите дробови и другите органи. Со обновување на активноста на протеинот, може да се спречат многу од надолните последици на ЦФ, намалувајќи ја потребата за идни хронични терапии. Затоа FDA верува дека е важно луѓето со ЦФ да се започнат со модулатори што е можно поскоро за да се спречи оштетување на белите дробови и компликации.

Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor) е еден од четирите лекови одобрени за лекување на неисправниот протеин CFTR, основната причина за ЦФ.